By Παναγιώτης Ανδρουλιδάκης 
Ένα νέο φάρμακο για την καταπολέμηση του καρκίνου του παγκρέατος έλαβε το “πράσινο φως” από τον Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA).
Πρόκειται για το Rasonque (daraxonrasib), έναν αναστολέα της πρωτεΐνης RAS, για την αντιμετώπιση της συχνότερης μορφής καρκίνου του παγκρέατος, το οποίο προσφέρει μια νέα θεραπευτική επιλογή σε ασθενείς με προχωρημένη νόσο. Η έγκριση δόθηκε περίπου 6,5 μήνες νωρίτερα από την προβλεπόμενη ημερομηνία ολοκλήρωσης της αξιολόγησης.
Το Rasonque χορηγείται σε μορφή δισκίου μία φορά την ημέρα και στοχεύει την οικογένεια πρωτεϊνών RAS, οι οποίες διαδραματίζουν καθοριστικό ρόλο στην ανάπτυξη και τον πολλαπλασιασμό των όγκων. Η θεραπεία εγκρίθηκε για ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη συστηματική θεραπεία ή δεν είναι κατάλληλοι για θεραπεία με πολλαπλούς συστηματικούς παράγοντες.
“Η σημερινή έγκριση προσφέρει μια κρίσιμη νέα επιλογή σε ασθενείς που αντιμετωπίζουν έναν εξαιρετικά δύσκολο και ιστορικά δύσκολα αντιμετωπίσιμο καρκίνο”, δήλωσε ο ασκών καθήκοντα επιτρόπου του FDA, Κάιλ Διαμάντας. Όπως ανέφερε, στόχος του οργανισμού είναι να διαθέτει αποτελεσματικές θεραπείες στους ασθενείς όσο το δυνατόν ταχύτερα.
Ο καρκίνος του παγκρέατος παραμένει μία από τις πλέον επιθετικές μορφές καρκίνου, καθώς συχνά διαγιγνώσκεται σε προχωρημένο στάδιο και διαθέτει περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Σύμφωνα με το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ, περίπου το 90%-95% των περίπου 67.000 νέων περιστατικών καρκίνου του παγκρέατος που διαγιγνώσκονται ετησίως στις ΗΠΑ αφορούν αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος.
Η αποτελεσματικότητα του Rasonque αξιολογήθηκε σε πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη κλινική μελέτη στην οποία συμμετείχαν 500 ενήλικες με μεταστατικό αδενοκαρκίνωμα του παγκρέατος, η νόσος των οποίων είχε εξελιχθεί μετά από μία προηγούμενη γραμμή συστηματικής θεραπείας. Οι ασθενείς έλαβαν είτε daraxonrasib είτε χημειοθεραπεία που επέλεγε ο θεράπων ιατρός.
Στον συνολικό πληθυσμό της μελέτης, η διάμεση συνολική επιβίωση ανήλθε σε 13,2 μήνες για τους ασθενείς που έλαβαν daraxonrasib, έναντι 6,7 μηνών για εκείνους που έλαβαν τη συνήθη χημειοθεραπεία. Παράλληλα, η διάμεση επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου ήταν 7,2 έναντι 3,6 μηνών αντίστοιχα, ενώ το ποσοστό ανταπόκρισης στη θεραπεία διαμορφώθηκε σε 30%, έναντι 11% στην ομάδα της χημειοθεραπείας.
Ο διευθυντής του Κέντρου Αριστείας για την Ογκολογία του FDA, Άντζελο ντε Κλάρο, έκανε λόγο για “πρωτοφανή αποτελέσματα” σε έναν τομέα όπου υπάρχει μεγάλη ανεκπλήρωτη θεραπευτική ανάγκη. Η έγκριση δόθηκε 6,5 μήνες πριν από την καταληκτική ημερομηνία που προβλεπόταν στο πλαίσιο της διαδικασίας αξιολόγησης.
Το Rasonque είχε προηγουμένως λάβει από τον FDA χαρακτηρισμούς Breakthrough Therapy και Orphan Drug, ενώ η συγκεκριμένη ένδειξη αξιολογήθηκε με διαδικασία προτεραιότητας. Η αίτηση εντάχθηκε επίσης σε πιλοτικό πρόγραμμα του FDA για την επιτάχυνση της αξιολόγησης θεραπειών που αντιμετωπίζουν σημαντικές προτεραιότητες δημόσιας υγείας.
Ήδη από τον Μάιο, ο FDA είχε δώσει το “πράσινο φως” στη Revolution Medicines για την εφαρμογή διευρυμένης πρόσβασης, επιτρέποντας σε επιλέξιμους ασθενείς με προηγουμένως θεραπευμένο μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος να λάβουν το υπό διερεύνηση φάρμακο πριν από την επίσημη έγκρισή του.
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες που συνδέονται με το φάρμακο περιλαμβάνουν εξάνθημα, διάρροια, στοματίτιδα, ναυτία, κόπωση, έμετο, κοιλιακό άλγος, οίδημα, μειωμένη όρεξη και αιμορραγία. Η συνιστώμενη δόση είναι 300 mg από το στόμα, μία φορά την ημέρα, έως την εξέλιξη της νόσου ή την εμφάνιση μη αποδεκτής τοξικότητας.
Την έγκριση του Rasonque έλαβε η αμερικανική φαρμακευτική εταιρεία Revolution Medicines.