Ερευνητές ανέπτυξαν ένα φάρμακο μικρού μορίου για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας (ΣΚΠ). Το φάρμακο όχι μόνο μείωσε τα συμπτώματα της νόσου, αλλά επιδιόρθωσε και την κατεστραμμένη μυελίνη σε δύο ζωικά μοντέλα. Αυτή η καινοτόμος προσέγγιση προσφέρει νέες ελπίδες στους ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας.
Σε προηγούμενη έρευνα, η επικεφαλής της νέας μελέτης, Δρ. Φανγκ Λιου και η ομάδα της, είχαν εντοπίσει έναν νέο φαρμακευτικό στόχο για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Τώρα, η ομάδα δημιούργησε ένα φάρμακο μικρού μορίου που αποδείχθηκε αποτελεσματικό σε δύο διαφορετικά ζωικά μοντέλα με σκλήρυνση κατά πλάκας.
Η σκλήρυνση κατά πλάκας είναι μια νευρολογική ασθένεια, η οποία προσβάλλει το κεντρικό νευρικό σύστημα και πιο συγκεκριμένα τον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Συνδέεται με ένα ευρύ φάσμα εξουθενωτικών συμπτωμάτων, όπως προβλήματα συντονισμού, μυϊκή αδυναμία και κατάθλιψη.
Είναι γνωστό ότι η σκλήρυνση κατά πλάκας βλάπτει τη μυελίνη, το προστατευτικό περίβλημα που σχηματίζεται γύρω από τα νεύρα στον εγκέφαλο και τον νωτιαίο μυελό. Επειδή η βλάβη της μυελίνης προκαλείται από φλεγμονή στο ανοσοποιητικό σύστημα, μέχρι σήμερα όλες οι φαρμακευτικές θεραπείες για την ασθένεια στοχεύουν σε αυτό.
Στη νέα μελέτη, η ερευνητική ομάδα αντιμετώπισε τη σκλήρυνση κατά πλάκας με έναν εντελώς διαφορετικό τρόπο – στοχεύοντας στο σύστημα του γλουταμινικού. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι το νέο φάρμακο μείωσε τα συμπτώματα που μοιάζουν με σκλήρυνση κατά πλάκας και επιδιόρθωσε την κατεστραμμένη μυελίνη σε δύο διαφορετικά εργαστηριακά μοντέλα.
«Η ένωσή μας είχε εκπληκτική επίδραση στη διάσωση της μυελίνης και της κινητικής λειτουργίας στα εργαστηριακά μοντέλα και ελπίζω ότι αυτά τα αποτελέσματα θα μεταφραστούν και κλινικά, ώστε να προστεθούν στις τρέχουσες θεραπείες και να δώσουν νέα ελπίδα στους ασθενείς με ΣΚΠ», δήλωσε η ερευνήτρια.
«Όπως συμβαίνει και με τα κοκτέιλ φαρμάκων της χημειοθεραπείας, η ταυτόχρονη στόχευση του μονοπατιού της νόσου της σκλήρυνσης κατά πλάκας σε πολλαπλά σημεία μπορεί να έχει συνεργιστικά αποτελέσματα», πρόσθεσε.
Ο Δρ. Ίαν Γκρέιγκ, από το Πανεπιστήμιο του Αμπερντίν στη Σκωτία, μαζί με την ομάδα του, θέλουν να μετατρέψουν τα μόρια που εντοπίσε η Δρ. Λιου σε προηγμένα μόρια που μοιάζουν με φάρμακα και είναι κατάλληλα για συνεχή ανάπτυξη με στόχο την κλινική τους χρήση σε ασθενείς.
«Στα χρόνια μου ως φαρμακευτικός χημικός, δεν έχω δει ποτέ ένα πιο υποσχόμενο σημείο εκκίνησης για την ανάπτυξη νέων φαρμάκων. Χαίρομαι που συμμετέχω σε αυτό το πρόγραμμα και ανυπομονώ να συνεχίσω να το προωθώ προς την κλινική εφαρμογή του», δήλωσε.
«Βοηθήσαμε να καταστεί δυνατή η πρώιμη ανάπτυξη μιας νέας νευροπροστατευτικής στρατηγικής για τη σκλήρυνση κατά πλάκας και ανυπομονούμε να δούμε την εξέλιξή της στα κρίσιμα επόμενα στάδια που απαιτούνται για να προσδιοριστούν τα πιθανά οφέλη της για τους ανθρώπους που ζουν με τη νόσο», δήλωσε ο Γουόλτ Κόστιτς, επικεφαλής του ερευνητικού προγράμματος Fast Forward της Εθνικής Εταιρείας για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΗΠΑ).
Τα επόμενα βήματα στην ανάπτυξη του φαρμάκου θα περιλαμβάνουν περαιτέρω προκλινική έρευνα, συμπεριλαμβανομένης της διερεύνησης της ασφάλειας και της σταθερότητάς του. Οι ερευνητές έχουν ήδη καταθέσει αίτηση για την κατοχύρωση διπλώματος ευρεσιτεχνίας και αναζητούν ενεργά βιομηχανικούς εταίρους για την περαιτέρω ανάπτυξη του φαρμάκου.
Τα ευρήματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στο περιοδικό «Science Advances».